척추 근육 위축증 치료 및 요법에 관해 물어볼 4 가지 질문

콘텐츠

• 1. 어떤 종류의 '삶의 질'요법이 있습니까?
• 2. 처방약은 무엇을 할 수 있습니까?
• 3. SMA를위한 몇 가지 흥미로운 새로운 치료법에 대해 들었습니다. 그들은 무엇이며, 나에게 이용 가능합니까?
• 4. 나는 임상 시험을위한 좋은 후보자입니까?
• 테이크 아웃

현재 척추 근육 위축 (SMA)에 대한 치료법은 없지만 치료 및 치료법을 이용할 수 있습니다. 이는 최고의 삶의 질을 달성하는 데 집중할 수있는 방법이 많이 있음을 의미합니다. SMA를 가진 사람들은 가능한 편안하고 생산적으로 살기 위해 치료 및 치료 옵션에 의존합니다.

그러나 증상과 중증도의 변화가 너무 많아서 자신이나 사랑하는 사람에게 무엇이 가장 좋은지 어떻게 알 수 있습니까? 다음은 귀하의 환경에 적합한 옵션을 결정하는 데 도움이되는 의료 서비스 제공자에게 문의해야 할 네 가지 질문입니다.

1. 어떤 종류의 '삶의 질'요법이 있습니까?

자신의 신체 능력에 맞는 것을 즐기고 즐길 수있는 일을 할 수 있어야합니다. SMA로 인한 심각한 근육 약화 및 위축은 체력에만 영향을 미치지 않습니다. 또한 호흡, 삼키기 및 말하기 능력에 심각한 영향을 줄 수 있습니다.

SMA의 진행 속도를 늦추고 삶의 질을 높이려면 최대한 활동적인 자세를 유지하는 것이 매우 중요합니다. 물리 치료는 자세를 돕고 관절 부동성을 예방하며 힘을 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다. 스트레칭 운동은 경련을 줄이고 운동 및 순환 범위를 향상시키는 데 도움이 될 수 있습니다. 열을 가하면 일시적으로 근육통과 뻣뻣함이 완화 될 수 있습니다.

SMA가 진행됨에 따라 말하기, 씹기 및 삼키기 문제에 대한 요법을 이용할 수 있습니다. 보조기구는 SMA를 가진 사람이 걷기, 말하기 및 식사를하도록 도와줌으로써 독립성을 유지할 수 있습니다.

2. 처방약은 무엇을 할 수 있습니까?

근육통 및 경련, 운동 범위 감소 및 씹기, 삼키기 및 침 흘림 관련 문제는 처방약으로 치료할 수 있습니다.

국립 신경 장애 및 뇌졸중 연구소 (National Institute of Neurological Disorders and Stroke)는 바클로 펜 (Gablofen), 티 자니 딘 (Zanaflex) 및 벤조디아제핀과 같은 근육 이완제에 대해 의사에게 제안합니다. 보툴리눔 독소는 때때로 턱 경련이나 침 흘림을 위해 침샘에 직접 주사됩니다. 과도한 타액은 또한 아미 트립 틸린 (Elavil), 글리코 피롤 레이트 (Robinul) 및 아트로핀 (Atropen)으로 치료 될 수 있습니다.

우울증과 불안은 SMA에 공통적 인 두 가지 간접 효과입니다. 상담 사나 치료사와 상담하면 이러한 문제를 해결할 수 있습니다. 경우에 따라 적절한 처방약 지원이 옵션 일 수도 있습니다.

3. SMA를위한 몇 가지 흥미로운 새로운 치료법에 대해 들었습니다. 그들은 무엇이며, 나에게 이용 가능합니까?

Nusinersen (Spinraza라는 브랜드 명으로 판매)은 최초의 FDA 승인 SMA 치료제였습니다. SMA의 치료법은 아니지만 상태가 느려질 수 있습니다. 뉴 잉글랜드 의학 저널 (New England Journal of Medicine)에 실린 기사에 따르면이 약을 복용 한 사람들의 약 40 %가 질병의 진행이 느려졌습니다. 많은 참가자들은 또한 약물의 근력이 향상되었다고보고했습니다.

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma라는 브랜드 명으로 판매)은 2019 년 FDA 승인을 받았으며 2 세 미만의 어린이를위한 유전자 요법입니다. 가장 일반적인 유형의 SMA를 처리합니다. 임상 실험 참가자는 근육 운동과 기능이 향상되었으며 크롤링 및 앉기와 같은 이정표를 달성 할 수있었습니다.

Spinraza와 Zolgensma는 역사상 가장 비싼 약 중 하나입니다. 그러나 보험 회사에 문의하여 해당 의약품을 보장하는지 확인할 수 있습니다. 제조업체의 환자 지원 프로그램을 통해 재정 지원을받을 수도 있습니다.

Spinraza의 초기 치료 비용은 $ 750,000입니다. 후속 치료는 수십만 달러를 더 추가 할 수 있습니다. Zolgensma의 1 회 복용량은 $ 2,125,000입니다.

의료 서비스 제공자는 치료를 수락하기 전에 이러한 약물과 관련된 모든 잠재적 이점과 위험을 이해하도록 도와야합니다.

4. 나는 임상 시험을위한 좋은 후보자입니까?

SMA를 앓고있는 많은 사람들은 자신의 상태가 개선되거나 완치되기를 희망하는 임상 시험에 관심이 있습니다. 그러나 임상 시험은 종종 복잡하며 사람들이 희망하는 것보다 덜 도움이 될 수 있습니다. 궁극적 인 목표는 항상 공개 시장에서 이용할 수있는 효과적인 치료법이지만 대부분의 시험 약의 결과는 아닙니다.

실제로, 대부분의 시험 약은 FDA 승인을받지 않습니다. 2016 년에 독립적이고 검증 된 연구에 따르면 놀라운 경향이 나타났습니다. 시험 약에 대한 FDA 승인은 2004 년 이후 약 10 %로 크게 감소했습니다. 다시 말해, 승인을 신청하는 100 가지 약품마다 10 개만이 과정을 거치게됩니다. 여기에는 SMA를 치료할 수있는 약물이 포함됩니다. 비영리 단체 인 Cure SMA에 따르면 실패의 주요 원인은 안전 문제, 효과 부족 및 제조 문제입니다.

평가판 참여는 개인적인 결정이므로 위험에 대비하여 옵션을 신중하게 평가해야합니다. 의료 서비스 제공자는 귀하가 자격이되는 연구를 찾도록 도와 줄 수 있지만 기대치를 관리하는 것이 중요합니다. 평가판에는 약간의 잠재적 인 가능성이 있지만 잠재적으로 알려지지 않은 건강 위험이 있습니다. 대부분의 사람들은 중요한 결과를 얻지 못합니다.

ClinicalTrials.gov에서 활성 미국 시험의 전체 디렉토리를 찾을 수 있습니다.

테이크 아웃

많은 대학, 병원, 생명 공학 과학자 및 상업용 제약 회사가 SMA를 치료하는 더 나은 방법을 적극적으로 찾고 있습니다. 그때까지는 옵션을 이해하고 치료에 대해 정보를 바탕으로 선택하는 것이 증상을 관리하고 최고의 삶을 살 수있는 강력한 방법이 될 수 있습니다.