전문가에게 물어보십시오 : 골수 섬유증에 대한 혁신과 임상 시험

콘텐츠

• 골수 섬유증에 대해 최근 진행중인 임상 시험은 무엇입니까?
• 골수 섬유증을 관리 또는 치료하기위한 최근의 연구 결과가 있습니까?
• 골수 섬유증 임상 시험에 참여하는 사람은 어디서 어떻게 찾을 수 있습니까?
• 현재의 치료는 골수 섬유증 치료에 얼마나 성공적 이었습니까?
• 임상 시험에 등록 할 위험이 있습니까?
• 골수 섬유증의 진행을 예방하는 가장 좋은 방법은 무엇입니까?
• 골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?

골수 섬유증에 대해 최근 진행중인 임상 시험은 무엇입니까?

골수 섬유증 연구에 매우 활발한 시간입니다. 몇 년 전, JAKARTA 및 JAKARTA2 시험에서 선택적 JAK2 억제제 인 페라 티닙으로 비장 수축 및 증상 개선이보고되었습니다.

보다 최근에, PERSIST 시험은 멀티 키나제 억제제 파크 리티 닙에 대한 효능을 입증 하였다. 이 흥미 진진한 약물에 대한 III 상 시험은 적극적으로 모집 중입니다. SIMPLIFY 시험은 JAK1 / JAK2 억제제 모 멜로 티닙에 대한 고무적인 결과를 보여 주었다.

현재 진행중인 수십 건의 임상 시험에서 골수 섬유증으로 이미 승인 된 약물과 함께 또는 단독으로 새로운 표적 약물을 찾고 있습니다. 우리는 도구 상자에 진행중인 연구가 완료됨에 따라이 질병을 치료하기 위해 더 많은 도구를 가질 수 있기를 바랍니다.

골수 섬유증을 관리 또는 치료하기위한 최근의 연구 결과가 있습니까?

물론. 의사들은 2011 년에 골수 섬유증 치료를위한 Jakafi (ruxolitinib)의 승인 이후에 골수 섬유증을 치료하기위한 JAK2 억제의 중요성에 대해 알고있다.

JAK2 억제제 Inrebic (fedratinib)은 작년에 중간체 -2 또는 고위험 골수 섬유증에 대해 승인되었습니다. 이제 Jakafi에서 사전 또는 진행 후 사용할 수 있습니다.

Pacritinib은 또 다른 매우 흥미로운 약물입니다. 골수를 억제하지 않기 때문에 혈소판 수가 매우 적은 환자에게 사용할 수 있습니다. 이것은 치료 옵션을 제한 할 수있는 골수 섬유증 환자에서 흔히 발견되는 것입니다.

골수 섬유증 임상 시험에 참여하는 사람은 어디서 어떻게 찾을 수 있습니까?

시험에 참여하는 가장 쉽고 가장 좋은 방법은 의사에게 문의하는 것입니다. 그들은 당신의 질병 유형과 단계에 가장 적합한 시험을 수십 번 시험 할 수 있습니다. 담당 의사의 사무실에서 시험을 이용할 수없는 경우, 시험을 제공하는 센터에 의뢰를 조정할 수 있습니다.

Clinicaltrials.gov는 국립 보건원 (National Institutes of Health)에서 유지 관리하는 데이터베이스로, 이용 가능한 모든 임상 시험을 나열합니다. 누구나 검토 할 수 있으며 쉽게 검색 할 수 있습니다. 그러나 의료 배경이없는 사람들에게는 혼란 스러울 수 있습니다.

환자 옹호 그룹은 또한 임상 시험을 포함한 여러 주제에 대한 훌륭한 자료입니다. MPN Education Foundation 또는 MPN Advocacy & Education International을 확인하십시오.

현재의 치료는 골수 섬유증 치료에 얼마나 성공적 이었습니까?

골수 섬유증 관리는 지난 10 년 동안 먼 길을 왔습니다. 게놈 분석은 위험 점수 시스템을 미세 조정하는 데 도움이되었습니다. 의사가 골수 이식에서 가장 많은 혜택을받을 사람을 결정하는 데 도움이됩니다.

효과적인 골수 섬유증 약물의 목록이 증가하고 있습니다. 이 약물은 증상이 적고 삶의 질이 향상되어 환자가 더 오래 살 수 있도록 도와줍니다.

아직 갈 길이 멀다. 현재와 ​​미래의 연구가 더 많은 승인 된 치료법과 더 나은 치료 조합을 통해 골수 섬유증 환자의 결과를 더욱 향상시킬 수 있기를 바랍니다.

임상 시험에 등록 할 위험이 있습니까?

모든 치료에는 위험과 혜택이 있습니다. 임상 시험도 예외는 아닙니다.

임상 시험은 매우 중요합니다. 의사가 새롭고 개선 된 암 치료법을 발견 할 수있는 유일한 방법입니다. 시험중인 환자는 최상의 관리 관리를받습니다.

위험은 각 개별 연구마다 다릅니다. 여기에는 조사 된 약물의 특정 부작용, 요법의 혜택 부족 및 위약 할당이 포함될 수 있습니다.

임상 시험에 등록하려면 사전 동의에 서명해야합니다. 이것은 연구팀과 긴 과정입니다. 의료 팀은 모든 위험과 혜택을 철저히 검토하고 설명합니다.

골수 섬유증의 진행을 예방하는 가장 좋은 방법은 무엇입니까?

우리가 어떻게 질병 진행에 실제로 영향을 줄 수 있는지는 여전히 불분명합니다. COMFORT 시험에서 풀링 된 데이터의 장기 후속 조사에 따르면 Jakafi를 사용한 치료는 당시 최고의 치료법에 비해 전체 생존의 두 배가 될 수 있습니다.

이 발견은 다소 논란의 여지가 있습니다. 생존 혜택이 진행 지연 또는 비장 수축 후 영양 개선과 같은 다른 혜택에 의한 것인지 확실하지 않습니다.

골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?

장기적인 질병 관리의 가장 좋은 기회는 줄기 세포 이식으로도 알려진 골수 이식입니다. 일부 환자를 치료하는 것 같습니다. 확실하게 예측하기는 어렵습니다.

이식은 위험이 높고 보상이 높은 옵션입니다. 프로세스의 엄격한 조건을 견딜 수있는 특정 환자에게만 적합합니다. 의사는 골수 이식이 귀하에게 적합한 옵션인지 조언하고 경험이 풍부한 이식 팀에 의뢰하여 상담을 ​​의뢰 할 수 있습니다.

메릴랜드 주 아이비 알토 마레 (Ivy Altomare)는 듀크 대학교 (Duke University) 의학 부교수이며 듀크 암 네트워크 (Duke Cancer Network)의 조교수입니다. 그녀는 농촌 지역의 종양학 및 혈액학 임상 시험에 대한 인식과 접근성을 높이는 데 중점을 둔 수상 경력이있는 교육자입니다.