골수 섬유증에 대한 치료 옵션

콘텐츠

• 골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?
• 약물 치료로 골수 섬유증 치료
• 수혈
• 줄기 세포 이식
• 수술
• 치료 부작용
• 안드로겐 요법
• 코르티코 스테로이드
• 면역 조절제
• JAK2 억제제
• 화학 요법
• 비장 절제술
• 줄기 세포 이식
• 임상 시험
• 자연 요법
• 연구
• 시야
• 테이크 아웃

골수 섬유증 (MF)은 흉터 조직이 축적되어 골수가 충분한 건강한 적혈구를 만드는 것을 막는 드문 유형의 암입니다. 이로 인해 심한 피로와 멍이 생길 수 있습니다.

MF는 또한 혈소판 수가 적어 출혈 장애를 유발할 수 있습니다. MF를 가진 많은 사람들도 비장 비대가 있습니다.

전통적인 치료법은 MF의 증상을 해결하고 비장의 크기를 줄이는 것을 목표로합니다. 보완 요법은 증상 중 일부를 완화시키고 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다.

MF에 사용할 수있는 치료법을 자세히 살펴 보겠습니다.

골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?

현재 골수 섬유증을 치료하는 약물은 없습니다. 동종 조혈 줄기 세포 이식은 MF를 치료하거나 MF를 가진 사람들의 생존을 상당히 연장시킬 수있는 유일한 치료법입니다.

줄기 세포 이식은 골수의 비정상 줄기 세포를 건강한 공여자의 줄기 세포 주입으로 대체하는 것을 포함합니다.

이 절차에는 심각하고 잠재적으로 생명을 위협하는 위험이 있습니다. 일반적으로 기존 건강 상태가없는 젊은 사람들에게만 권장됩니다.

약물 치료로 골수 섬유증 치료

의사는 MF의 증상 또는 합병증을 치료하기 위해 하나 이상의 약물을 권장 할 수 있습니다. 여기에는 빈혈, 비장 비대, 밤 땀, 가려움증 및 뼈 통증이 포함됩니다.

MF 치료를위한 약물은 다음과 같습니다.

• 프레드니손과 같은 코르티코 스테로이드
• 적혈구 자극제
• 다나졸과 같은 안드로겐 요법
• 탈리도마이드 (Thalomid), 레 날리도 마이드 (Revlimid) 및 포말 리도 마이드 (Pomalyst)를 포함한 면역 조절제
• hydroxyurea를 포함한 화학 요법
• JAK2 억제제, 예컨대 룩 솔리 티닙 (Jakafi) 및 페라 티닙 (Inrebic)

Ruxolitinib은 식품의 약국 (FDA)에서 중간 및 고위험 MF 치료를 위해 승인 한 최초의 약물입니다. Ruxolitinib은 표적 치료 및 JAK2 억제제입니다. JAK2 유전자의 돌연변이는 MF 개발과 관련이있다.

Fedratinib (Inrebic)은 2019 년 FDA의 승인을 받아 중급 -2 및 고위험 1 차 또는 2 차 MF를 가진 성인을 치료했습니다. 페드라 티닙은 매우 선택적인 JAK2 키나제 억제제이다. Ruxolitinib 치료에 반응하지 않는 사람들을위한 것입니다.

수혈

MF로 인해 빈혈이있는 경우 수혈이 필요할 수 있습니다. 정기적 인 수혈은 적혈구 수를 늘리고 피로 및 멍이 들기 쉬운 증상을 완화시킵니다.

줄기 세포 이식

MF는 혈액 세포를 생산하는 줄기 세포가 손상되었을 때 발생합니다. 그것은 축적되어 흉터를 일으키는 미성숙 혈액 세포를 생산하기 시작합니다. 이것은 골수가 건강한 혈액 세포를 생성하지 못하게합니다.

골수 이식으로도 알려진 줄기 세포 이식은이 문제를 해결하는 잠재적 치료법입니다. 의사는 귀하가 절차에 적합한 후보인지 확인하기 위해 개인 위험을 평가해야합니다.

줄기 세포 이식 전에 화학 요법이나 방사선을받습니다. 이것은 남아있는 암 세포를 제거하고 면역 체계가 공여자 세포를 받아 들일 확률을 높입니다.

그런 다음 의료 전문가는 기증자로부터 골수 세포를 옮깁니다. 기증자의 건강한 줄기 세포는 골수의 손상된 줄기 세포를 대체하여 건강한 혈액 세포를 생성합니다.

줄기 세포 이식은 생명을 위협하는 중대한 위험을 수반합니다. 의사는 보통 70 세 미만이고 다른 기존 건강 상태가없는 중위 험군 및 고위험군의 MF 환자에게만 절차를 권장합니다.

새로운 유형의 감소 된 강도 (비 골수성) 동종 줄기 세포 이식에는 더 적은 양의 화학 요법 및 방사선이 필요합니다. 나이든 사람에게는 더 나을 수 있습니다.

수술

혈액 세포는 일반적으로 골수에 의해 생성됩니다. 때로는 MF 환자의 경우 간과 비장이 혈액 세포를 생성합니다. 이로 인해 간과 비장이 정상보다 커질 수 있습니다.

비장이 커지면 고통 스러울 수 있습니다. 약물 치료는 비장의 크기를 줄이는 데 도움이됩니다. 약이 충분하지 않으면 의사는 비장 제거 수술을 권할 수 있습니다. 이 절차를 비장 절제술이라고합니다.

치료 부작용

모든 MF 치료는 부작용을 일으킬 수 있습니다. 의사는 접근법을 권장하기 전에 잠재적 치료의 위험과 이점을 신중하게 평가합니다.

귀하가 경험하는 치료 부작용에 대해 의사와 상담하는 것이 중요합니다. 의사는 복용량을 변경하거나 새로운 약물로 전환하기를 원할 수 있습니다.

MF 치료에 따라 부작용이 발생할 수 있습니다.

안드로겐 요법

안드로겐 요법은 간 손상, 여성의 안면 모발 성장 및 남성의 전립선 암 성장을 유발할 수 있습니다.

코르티코 스테로이드

코르티코 스테로이드의 부작용은 약물 및 복용량에 따라 다릅니다. 고혈압, 체액 보유, 체중 증가, 기분 및 기억력 문제가 포함될 수 있습니다.

코르티코 스테로이드의 장기 위험에는 골다공증, 골절, 고혈당 및 감염 위험 증가가 포함됩니다.

면역 조절제

이 약물은 백혈구 및 혈소판 수를 증가시킬 수 있습니다. 이로 인해 손과 발에 변비와 가혹한 감각과 같은 증상이 나타날 수 있습니다. 또한 임신 중에 심각한 선천성 결손을 유발할 수 있습니다.

의사는 혈구 수를주의 깊게 모니터링하고 위험을 최소화하기 위해 저용량 스테로이드와 함께 이러한 약물을 처방 할 수 있습니다.

JAK2 억제제

JAK2 억제제의 일반적인 부작용에는 혈소판 감소 및 빈혈이 포함됩니다. 또한 설사, 두통, 현기증, 구역, 구토, 두통 및 멍이 생길 수 있습니다.

드문 경우에, 페드라 티닙은 뇌병증으로 알려진 심각하고 치명적인 뇌 손상을 일으킬 수 있습니다.

화학 요법

화학 요법은 모발 세포, 손톱 세포 및 소화관 및 생식 관의 세포를 포함하는 빠르게 분열하는 세포를 표적으로한다. 화학 요법의 일반적인 부작용은 다음과 같습니다.

• 피로
• 탈모
• 피부와 손톱 변화
• 메스꺼움, 구토 및 식욕 상실
• 변비
• 설사
• 체중 변화
• 기분 변화
• 다산 문제

비장 절제술

비장을 제거하면 혈액 응고를 포함한 감염 및 출혈 합병증의 위험이 증가합니다. 혈전은 치명적인 뇌졸중이나 폐색전증을 유발할 수 있습니다.

줄기 세포 이식

골수 이식은 기증자의 면역 세포가 건강한 세포를 공격 할 때 GVHD (graft-vsus-host disease)로 알려진 생명을 위협하는 부작용을 일으킬 수 있습니다.

의사는 공여자 이식편에서 T 세포를 제거하고 이식편에서 T 세포를 억제하는 약물을 사용하는 것을 포함하여 예방 치료로 이런 일이 발생하지 않도록 노력합니다.

GVHD는 이식 후 처음 100 일 동안 피부, 위장관 또는간에 영향을 줄 수 있습니다. 피부 발진과 물집, 메스꺼움, 구토, 복부 경련, 식욕 부진, 설사 및 황달 등의 증상이 나타날 수 있습니다.

만성 GVHD는 하나 이상의 기관을 포함 할 수 있으며 줄기 세포 이식 후 사망의 주요 원인입니다. 증상은 입, 피부, 손톱, 모발, 위장관, 폐, 간, 근육, 관절 또는 생식기에 영향을 줄 수 있습니다.

의사는 프레드니손 또는 국소 스테로이드 크림과 같은 코르티코 스테로이드 복용을 권장 할 수 있습니다. 그들은 또한 급성 증상에 대해 룩 솔리 닙을 처방 할 수 있습니다.

임상 시험

임상 시험에서 새로운 MF 치료법이 계속 찾고 있습니다. 연구자들은 새로운 JAK2 억제제를 테스트하고 있으며 다른 약물과 룩 솔리 티닙을 병용하면 MF 환자의 결과를 개선 할 수 있는지 여부를 조사하고 있습니다.

이러한 부류의 약물 중 하나는 히스톤 데 아세틸 라제 (HDAC) 억제제이다. 그들은 유전자 발현에 중요한 역할을하며 룩 솔리 티닙과 짝을 이룰 때 MF 증상을 치료할 수 있습니다.

다른 시험에서는 골수 섬유증에서 이러한 약물이 섬유증을 예방하거나 역전시키는 지 알아보기 위해 항 섬유 화제를 테스트하고 있습니다. 텔로 머라 제 억제제 imetelstatis는 MF 환자의 골수 섬유증 및 기능 및 혈액 세포 수를 개선하기 위해 연구되고있다.

치료에 잘 반응하지 않으면 임상 시험에 참여하면 최신 치료법을 이용할 수 있습니다. 수십 개의 임상 시험에서 골수 섬유증 치료를 모집하거나 적극적으로 평가하고 있습니다.

자연 요법

골수 섬유증은 의학적 개입이 필요한 만성 질환입니다. 동종 요법 또는 자연 치료법은 골수 섬유증 치료로 입증되지 않았습니다. 허브 나 보충제를 복용하기 전에 항상 의사에게 문의하십시오.

적혈구 생산을 지원하는 특정 영양소는 빈혈의 위험과 증상을 줄일 수 있습니다. 그들은 근본적인 질병을 치료하지 않습니다. 다음 보충제를 복용해야하는지 의사에게 문의하십시오.

• 철
• 엽산
• 비타민 B-12

균형 잡힌 식사를하고 규칙적인 운동을하면 스트레스를 줄이고 신체 기능을보다 최적의 상태로 유지할 수 있습니다.

영양소 시험 연구원들은 지중해식이가 신체의 염증을 줄여서 골수 섬유증 환자의 혈전, 비정상적인 혈구 수 및 비장 변화의 위험을 줄일 수 있기를 희망합니다. 지중해 식은 올리브 오일, 견과류, 콩류, 야채, 과일, 생선 및 곡물 제품을 포함한 신선하고 항 염증 식품이 풍부합니다.

한 실험실 연구에 따르면 단센 또는 레드 세이지로 알려진 중국 전통 약초 요법이 제안되었습니다 (샐비어 밀 티어 리자 번지)은 골수 섬유증의 신호 전달 경로에 이론적으로 영향을 줄 수 있습니다. 이 허브는 인간에서 연구되지 않았으며 FDA의 안전성과 효능에 대해 평가되지 않았습니다. 보충제를 먹기 전에 항상 의사와 상담하십시오.

연구

두 가지 약물이 이미 초기 임상 시험을 통해이 약물을 만들어 냈으며 현재 3 상 임상 시험 중입니다. 파크 리티 닙은 JAK2 및 IRAK1에 특이성을 갖는 경구 키나제 억제제이다. 모 멜로 티닙은 III 상 연구에서 룩 솔리 티닙과 비교 될 JAK1, JAK2 및 ACVR1 억제제이다.

인터페론-알파는 이미 MF 환자를 치료하는 데 사용되었습니다. 골수에 의한 혈액 세포의 생산을 잠재적으로 감소시키는 것으로 나타났습니다. 장기적인 안전성과 효능을 확인하려면 더 많은 연구가 필요합니다.

Imetelstat는 JAK 억제제가 효과가없는 중간 -2 또는 고위험 MF 개체에 대한 II 상 테스트의 텔로 머라 제 억제제입니다. 더 큰 임상 시험이 필요하지만이 약제는 유망한 결과를 보여 주었다.

시야

골수 섬유증으로 전망과 생존을 예측하는 것은 어려울 수 있습니다. 많은 사람들이 증상없이 수년 동안 MF를 앓고 있습니다.

생존율은 위험도가 낮든 중간 위험이든 고위험이든 MF 유형에 따라 다릅니다.

한 연구에 따르면 위험도가 낮은 MF 환자는 일반 인구보다 진단 후 5 년 동안 생존했을 가능성이 높으며 그 후에 생존율이 감소했습니다. 고위험 MF 환자는 진단 후 최대 7 년간 살았습니다.

MF를 잠재적으로 치료할 수있는 유일한 치료 옵션은 줄기 세포 이식입니다. 일부 연구에 따르면 Ruxolitinib을 포함하여 최근 승인 된 약물이 생존 기간을 몇 년 연장 할 수 있다고합니다. 많은 임상 시험에서 잠재적 인 MF 치료법을 계속 연구하고 있습니다.

테이크 아웃

여러 가지 MF 치료는 증상을 해결하고 삶의 질을 향상시키는 데 효과적입니다.

면역 조절제, JAK2 억제제, 코르티코 스테로이드 및 안드로겐 요법을 포함한 약물은 증상 관리에 도움이됩니다. 화학 요법, 수혈 또는 비장 절제술이 필요할 수도 있습니다.

증상에 대해 의사와상의하고 새로운 약이나 보충제를 복용하고 있는지 항상 알려주십시오.