1 차 진행성 MS에 대한 향후 연구 및 임상 시험

콘텐츠

• 개요
• MS의 유형
• 일차 진행성 MS 이해
• PPMS 치료
• 오 크레 부스 (Ocrelizumab)
• 진행중인 PPMS 임상 시험
• NurOwn 줄기 세포 치료
• 비오틴
• 마 시티 닙
• 완료된 임상 시험
• 이부 딜라 스트
• Idebenone
• 라 퀴니 모드
• 팜 프리 딘
• PPMS 연구
• 테이크 아웃

개요

다발성 경화증 (MS)은 만성자가 면역 질환입니다. 신체가 중추 신경계 (CNS)의 일부를 공격하기 시작할 때 발생합니다.

대부분의 현재 약물 및 치료는 일차 진행성 MS (PPMS)가 아닌 재발 성 MS에 초점을 맞추고 있습니다. 그러나 PPMS를 더 잘 이해하고 새롭고 효과적인 치료법을 찾기 위해 임상 시험이 지속적으로 진행되고 있습니다.

MS의 유형

MS의 네 가지 주요 유형은 다음과 같습니다.

• 임상 격리 증후군 (CIS)
• 재발 완화 MS (RRMS)
• 일차 진행성 MS (PPMS)
• 이차 진행성 MS (SPMS)

이러한 MS 유형은 의학 연구자들이 유사한 질병 발병을 가진 임상 시험 참가자를 분류하는 데 도움이되도록 만들어졌습니다. 이러한 그룹화를 통해 연구자들은 많은 참가자를 사용하지 않고도 특정 치료의 효과와 안전성을 평가할 수 있습니다.

일차 진행성 MS 이해

다발성 경화증 진단을받은 모든 사람의 15 % 정도만이 PPMS를 가지고 있습니다. PPMS는 남성과 여성에게 똑같이 영향을 미치는 반면 RRMS는 남성보다 여성에서 훨씬 더 흔합니다.

대부분의 MS 유형은 면역 체계가 수초를 공격 할 때 발생합니다. 수초는 척수와 뇌의 신경을 둘러싸고있는 지방 보호 물질입니다. 이 물질이 공격을 받으면 염증을 일으 킵니다.

PPMS는 손상된 부위에 신경 손상과 흉터 조직을 유발합니다. 이 질병은 신경 전달 과정을 방해하여 예측할 수없는 증상 및 질병 진행 패턴을 유발합니다.

RRMS 환자와 달리 PPMS 환자는 조기 재발이나 관해없이 점차 기능이 악화되는 경험을합니다. 점차적으로 장애가 증가하는 것 외에도 PPMS 환자는 다음과 같은 증상을 경험할 수 있습니다.

• 무감각 또는 따끔 거림
• 피로
• 걷기 또는 조정 동작에 문제
• 이중 시력과 같은 시력 문제
• 기억 및 학습 문제
• 근육 경련 또는 근육 경직
• 기분의 변화

PPMS 치료

PPMS를 치료하는 것은 RRMS를 치료하는 것보다 어렵고 면역 억제 요법의 사용을 포함합니다. 이 치료법은 일시적인 도움 만 제공합니다. 한 번에 몇 달에서 1 년 동안 만 안전하고 지속적으로 사용할 수 있습니다.

미국 식품의 약국 (FDA)은 RRMS에 대한 많은 약물을 승인했지만 모든 약물이 진행성 MS에 적합한 것은 아닙니다. 질병 수정 약물 (DMD)로도 알려진 RRMS 약물은 지속적으로 복용하며 종종 견딜 수없는 부작용이 있습니다.

활성 탈수 초 병변과 신경 손상은 PPMS 환자 에게서도 발견 될 수 있습니다. 병변은 염증이 심하며 수초에 손상을 줄 수 있습니다. 염증을 줄이는 약물이 진행성 MS의 진행을 늦출 수 있는지 여부는 현재 불분명합니다.

오 크레 부스 (Ocrelizumab)

FDA는 2017 년 3 월에 Ocrevus (ocrelizumab)를 RRMS 및 PPMS 치료제로 승인했습니다. 현재까지 PPMS 치료제로 FDA 승인을받은 유일한 약물입니다.

임상 시험에 따르면 위약과 비교할 때 PPMS의 증상 진행을 약 25 % 늦출 수있었습니다.

Ocrevus는 또한 영국에서 RRMS 및 "초기"PPMS 치료 용으로 승인되었습니다. 영국의 다른 지역에서는 아직 승인되지 않았습니다.

NICE (National Institute for Health Excellence)는 처음에 Ocrevus를 제공하는 비용이 혜택보다 크다는 이유로 Ocrevus를 거부했습니다. 그러나 NICE와 NHS (National Health Service), 의약품 제조업체 (Roche)는 결국 가격을 재협상했습니다.

진행중인 PPMS 임상 시험

연구자들의 주요 우선 순위는 MS의 진보적 인 형태에 대해 더 많이 배우는 것입니다. 신약은 FDA가 승인하기 전에 엄격한 임상 테스트를 거쳐야합니다.

대부분의 임상 시험은 2 ~ 3 년 동안 지속됩니다. 그러나 연구가 제한적이기 때문에 PPMS에 대한 더 긴 시험이 필요합니다. 재발에 대한 약물의 효과를 판단하기 쉽기 때문에 더 많은 RRMS 시험이 수행되고 있습니다.

미국에서 실시 된 임상 시험의 전체 목록은 National Multiple Sclerosis Society 웹 사이트를 참조하십시오.

다음과 같은 선택 시험이 현재 진행 중입니다.

NurOwn 줄기 세포 치료

Brainstorm Cell Therapeutics는 진행성 다발성 경화증 치료에서 NurOwn 세포의 안전성과 효과를 조사하기 위해 2 상 임상 시험을 수행하고 있습니다. 이 치료법은 특정 성장 인자를 생성하도록 자극받은 참가자로부터 유래 된 줄기 세포를 사용합니다.

2019 년 11 월, National Multiple Sclerosis Society는이 치료를 지원하기 위해 Brainstorm Cell Therapeutics에 $ 495,330 연구 보조금을 수여했습니다.

시험은 2020 년 9 월에 종료 될 예정입니다.

비오틴

MedDay Pharmaceuticals SA는 현재 진행성 다발성 경화증 환자 치료에서 고용량 비오틴 캡슐의 효과에 대한 임상 3 상 시험을 진행하고 있습니다. 이 시험은 또한 특히 보행 문제가있는 개인에게 초점을 맞추는 것을 목표로합니다.

비오틴은 세포 성장 인자와 미엘린 생성에 영향을 미치는 비타민입니다. 비오틴 캡슐은 위약과 비교되고 있습니다.

이 재판은 더 이상 새로운 참가자를 모집하지 않지만 2023 년 6 월까지 종료되지 않을 것으로 예상됩니다.

마 시티 닙

AB Science는 마 시티 닙 약물에 대한 3 상 임상 시험을 수행하고 있습니다. 마 시티 닙은 염증 반응을 차단하는 약물입니다. 이것은 낮은 면역 반응과 낮은 수준의 염증으로 이어집니다.

이 시험은 위약과 비교할 때 마 시티 닙의 안전성과 효과를 평가하고 있습니다. 두 가지 마 시티 닙 치료 요법이 위약과 비교되고 있습니다. 첫 번째 요법은 전체적으로 동일한 용량을 사용하는 반면 다른 요법은 3 개월 후 용량을 증가시키는 것입니다.

재판은 더 이상 새로운 참가자를 모집하지 않습니다. 2020 년 9 월에 종료 될 예정입니다.

완료된 임상 시험

다음 시험이 최근 완료되었습니다. 대부분의 경우 초기 또는 최종 결과가 게시되었습니다.

이부 딜라 스트

MediciNova는 ibudilast 약물에 대한 2 상 임상 시험을 완료했습니다. 그 목적은 진행성 다발성 경화증 환자에서 약물의 안전성과 활성을 확인하는 것이 었습니다. 이 연구에서는 이부 딜라 스트를 위약과 비교했습니다.

초기 연구 결과에 따르면 이부 딜라 스트는 96 주 동안 위약과 비교할 때 뇌 위축의 진행을 늦추 었습니다. 보고 된 가장 흔한 부작용은 위장 증상이었습니다.

결과가 유망하지만이 시험의 결과가 재현 될 수 있는지, 그리고 이부 딜라 스트가 Ocrevus 및 다른 약물과 어떻게 비교할 수 있는지 알아 보려면 추가 시험이 필요합니다.

Idebenone

NIAID (National Institute of Allergy and Infectious Diseases)는 최근 PPMS 환자에 대한 이데 베 논의 효과를 평가하기위한 I / II 상 임상 시험을 완료했습니다. Idebenone은 코엔자임 Q10의 합성 버전입니다. 신경계 손상을 제한하는 것으로 알려져 있습니다.

이 3 년 시험의 마지막 2 년 동안 참가자들은 약물 또는 위약을 복용했습니다. 예비 결과는 연구 과정에서 이데 베논이 위약에 비해 이점을 제공하지 않았 음을 나타냅니다.

라 퀴니 모드

Teva Pharmaceutical Industries는 라 퀴니 모드로 PPMS를 치료하기위한 개념 증명을 확립하기위한 노력으로 2 상 연구를 후원했습니다.

라 퀴니 모드가 어떻게 작동하는지 완전히 이해되지 않았습니다. 면역 세포의 행동을 변화시켜 신경계 손상을 예방하는 것으로 알려져 있습니다.

실망스러운 시험 결과로 인해 제조업체 인 Active Biotech는 MS 용 약물로서의 라 퀴니 모드 개발을 중단했습니다.

팜 프리 딘

2018 년 University College Dublin은 상지 기능 장애와 PPMS 또는 SPMS 중 하나를 가진 사람들에게 fampridine의 효과를 조사하기위한 4 상 시험을 완료했습니다. Fampridine은 dalfampridine으로도 알려져 있습니다.

이 시험은 완료되었지만 결과는보고되지 않았습니다.

그러나 2019 년 이탈리아 연구에 따르면이 약물은 다발성 경화증 환자의 정보 처리 속도를 향상시킬 수 있습니다. 2019 년 검토 및 메타 분석에 따르면이 약물이 다발성 경화증 환자가 짧은 거리를 걷는 능력과인지 된 보행 능력을 향상시키는 강력한 증거가 있다고 결론지었습니다.

PPMS 연구

국립 다발성 경화증 협회는 진행성 MS 유형에 대한 지속적인 연구를 추진하고 있습니다. 목표는 성공적인 치료법을 만드는 것입니다.

일부 연구는 PPMS를 가진 사람과 건강한 사람의 차이에 초점을 맞추 었습니다. 최근 연구에 따르면 PPMS 환자의 뇌에있는 줄기 세포는 비슷한 연령대의 건강한 사람의 동일한 줄기 세포보다 오래되었습니다.

또한 연구진은 수초를 생성하는 세포 인 희 돌기 교세포가이 줄기 세포에 노출되었을 때 건강한 사람과는 다른 단백질을 발현한다는 사실을 발견했습니다. 이 단백질 발현이 차단되었을 때, 희소 돌기 아교 세포는 정상적으로 행동했습니다. 이것은 PPMS 환자에서 수초가 손상된 이유를 설명하는 데 도움이 될 수 있습니다.

또 다른 연구에 따르면 진행성 다발성 경화증 환자는 담즙산이라는 분자 수준이 낮습니다. 담즙산은 특히 소화에서 여러 기능을합니다. 그들은 또한 일부 세포에 항 염증 효과가 있습니다.

담즙산 수용체는 MS 조직의 세포에서도 발견되었습니다. 담즙산 보충제는 진행성 MS를 가진 사람들에게 도움이 될 수 있다고 생각됩니다. 실제로이를 정확히 테스트하기위한 임상 시험이 현재 진행 중입니다.

테이크 아웃

미국 전역의 병원, 대학 및 기타 조직은 일반적으로 PPMS 및 MS에 대해 자세히 알아보기 위해 지속적으로 노력하고 있습니다.

지금까지 FDA는 PPMS 치료를 위해 Ocrevus라는 하나의 약물 만 승인했습니다. Ocrevus는 PPMS의 진행을 늦추지 만 진행을 멈추지 않습니다.

이부 딜라 스트와 같은 일부 약물은 초기 시험에 근거하여 유망 해 보입니다. idebenone 및 laquinimod와 같은 다른 약물은 효과가없는 것으로 나타났습니다.

PPMS에 대한 추가 치료법을 확인하려면 추가 시험이 필요합니다. 귀하에게 도움이 될 수있는 최신 임상 시험 및 연구에 대해 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오.